AI究竟可以多大程度提升创新药开发成功率，近日波士顿咨询（BCG）在《Drug Discovery Today》上一篇论文给出了答案

——AI可以将药物开发成功率从当前的5-10%提高到9-18%。

AI药物的临床试验成绩亮眼，成功率翻倍

在《How successful are AI-discovered drugs in clinical trials? A first analysis and emerging lessons》分析了以AI为主要手段进行研发的生物技术公司（AI-native Biotech companies）的药物管线数据，结果证实AI对新药研发有积极作用。

自2015年以来，这些公司已有75个AI发现的药物分子进入临床试验，其中67个分子在2023年仍在临床中。特别是2022年以来，AI发现的小分子数量指数级上升。并且随着生成式AI的发展，AI在生物药、疫苗等领域的作用也逐渐显现。

在I期临床试验中，AI发现的药物分子的成功率高达80-90%，大大超过了40-65%的行业平均水平。

不过在I期临床试验中失败的分子中只有一个是数据未达预期，其余两个都是商业决策和管线优先级变化而被终止，这可能说明AI在设计和优化具有药物特性的分子方面展现出了非凡的能力。

AI之所以能取得如此成绩，主要得益于其强大的数据学习和模式识别能力。通过海量的训练数据，AI算法能够准确预测候选分子的药代动力学、药效学和毒理学特性，从而大大提升药物分子的设计和优化效率。

在II期临床试验中，AI发现的药物分子初步显示出与行业平均水平相当的成功率，约为40%。

作者认为，由于II期临床试验通常涉及生物学或相关机制概念的验证，这可能表明人工智能算法可以识别与疾病相关的靶点和通路，但仍有改进的空间。

但值得注意的是，在6个AI药物II期失败的案例中，仅有2个是由于药物本身数据导致，其余4个则是出于公司商业策略调整等非临床因素而终止。

更多的非临床因素导致产品终止，这可能意味着AI药物在II期试验中的真实成功率被低估了。

此外，当前生物技术公司面临的融资挑战和监管环境变化(如美国的《降低通胀法案》)也可能加剧了非临床因素导致的II期临床终止。

综合来看，这篇论文认为，如果AI药物在I期和II期的高成功率能够持续，并与传统药物在III期的成功率相结合，那么新药的研发成功率将从目前的5-10%提高到9-18%，制药行业的整体研发效率将实现翻倍。

数据和GPU是AI新药的限制？

在这篇论文的相关资料中，另一项研究认为GPU的发展以及基于深度学习的人工智能，成为AI药物发现发展迅速的原因。

不过研究者也强调，AI药物研发的高质量数据来源是行业的挑战。

通用GPU计算的广泛应用，极大地提升了AI模型的训练速度和规模。利用GPU强大的并行计算能力，研究人员得以训练出更加复杂、精准的AI模型，处理前所未有规模的生物医学大数据。

此外，深度学习技术的突破性进展为AI药物发现注入了新的活力。从早期的卷积神经网络(CNN)，到对抗网络(GNN)，再到transformer生成式AI等新型网络架构，深度学习模型在分子性质预测、药物虚拟筛选、药靶识别等任务上不断刷新纪录。

借助深度学习，AI系统能够从海量的化合物库、蛋白质组学数据中发掘出最有希望的药物候选分子，并优化其分子结构和性质，大大提高新药研发的效率和成功率。

因此，在临床一二期已经显示了AI的积极作用之后，三期临床的成功将成为AI制药的关键拐点。随着GPU和生成式AI的进步，这个拐点会更快接近。

后记：波士顿咨询的研究对象公司只有114个，主要标准如下：

1）我们只包括那些在其网站上强调人工智能在药物发现技术/平台中起核心作用的公司。

2) 这些公司利用人工智能为内部研发项目或合作伙伴关系提供支持。

3) 这些公司在以下五个应用领域中至少使用人工智能其中之一：靶点发现、小分子设计与优化、生物药设计与优化、疫苗设计与优化等。

其中有意思的是，符合以上标准的中国公司只有英矽智能一家。